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Orphan-Arzneimittel


Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan Drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griechisch ορφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Eine genauere Bezeichnung ist „Arzneimittel für seltene Leiden“ (engl. orphan pharmaceutical drug beziehungsweise orphan medicinal product). Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes, ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes, bei gleichzeitig hohen Entwicklungskosten, für die pharmazeutische Industrie nicht interessant.

Die USA erließen 1983 den Orphan Drug Act, der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat.

Die EU hat im Januar 2000 die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt. Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) verabschiedet regelmäßig in London Empfehlungen zur Zuerkennung des Status „Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit“.

Die Kriterien für die Einstufung als seltene Krankheit sind örtlich unterschiedlich geregelt:

  • EU: weniger als 230.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner
  • USA: weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner
  • Japan: weniger als 50.000 Patienten pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner
  • Australien: weniger als 2.000 Patienten pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner

Orphan-Arzneimittel in Europa

Rechtsakt

Einige Kardinalpunkte der EU-Verordnung für die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel sind:

  • die wirtschaftlichen und epidemiologischen Kriterien (es darf bisher keine ausreichende Therapie geben)
  • Bildung eines Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
  • erleichtertes Genehmigungsverfahren für das Inverkehrbringen (Zulassung)
  • alleiniges Vertriebsrecht für die zugelassene Indikation für die Dauer von zehn Jahren für denjenigen, der das Orphan-Arzneimittel entwickelt

Wird also einem Pharmahersteller der Orphan-Drug-Status für ein Präparat erteilt, bedeutet dies für das Unternehmen zehnjährige Exklusivrechte ab Marktzulassung des neuen Medikaments sowie die Befreiung von Gebühren und eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrages.

Gemeinschaftsregister

Wird ein Arzneimittel seitens des Ausschusses der EMA als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, so wird es im Gemeinschaftsregister der EU als solches eingetragen.

Zulassung und Vermarktung

Medikamente für seltene Leiden werden bei der Zulassung durch ein vereinfachtes und günstigeres Zulassungsverfahren gefördert. Der Eintrag in das Gemeinschaftsregister bedeutet aber noch keine Zulassung des Arzneimittels in der Indikation. Diese muss unabhängig davon im zentralisierten Verfahren erteilt werden. Mit Stand vom November 2010 sind in der EU 63 Arzneimittel als Orphan-Arzneimittel zugelassen:[1]

Ehemalige Orphan-Arzneimittel

Deutsches Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes

Das im November 2010 verabschiedete Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) verlangt unter anderem, dass der Hersteller künftig für alle neuen Arzneimittel Nachweise für einen Zusatznutzen vorlegen muss. Da eine Zulassung als Arzneimittel für eine seltene Erkrankung (Orphan-Arzneimittel) nur dann erteilt wird, wenn die Erkrankung selten ist und es hierfür bisher keine adäquate Therapie gibt, entfällt für ein Orphan-Arzneimittel die Notwendigkeit des – nochmaligen – Nachweises eines Zusatznutzens.

Laut Bundesministerium für Gesundheit (BMG) ist diese Erleichterung nur für Arzneimittel angemessen, die aufgrund ihrer Zulassung für seltene Erkrankungen einen geringen Umsatz haben. Erreicht dagegen der pharmazeutische Unternehmer mit dem Arzneimittel einen Umsatz von mehr als 50 Millionen Euro, muss er doch den Nachweis des Zusatznutzens erbringen.[2]

Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) hält es für nicht nachvollziehbar, dass Orphan-Arzneimittel, die im Zulassungsverfahren ihre Wirksamkeit nachweisen müssen, bei einem Umsatz von mehr als 50 Millionen einen weiteren Nachweis erbringen müssen. Zusatznutzen hänge nicht vom Umsatz eines Arzneimittels ab.[3]

Siehe auch

Einzelnachweise

  1. Verzeichnis der in der Europäischen Union zugelassenen Orphan Drugs – Stand: Juli 2010 (PDF; 493 kB)
  2. Pressemeldung des BMG
  3. Pressemeldung des BPI

Weblinks


Kategorien: Arzneimittelrecht | Orphan-Arzneimittel

Quelle: Wikipedia - http://de.wikipedia.org/wiki/Orphan-Arzneimittel (Vollständige Liste der Autoren des Textes [Versionsgeschichte])    Lizenz: CC-by-sa-3.0

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